Het Belgisch plan voor Zeldzame Ziekten werd door de toenmalige minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Laurette Onkelinx  voorgesteld op 6 februari 2014. Het bestaat uit 20 actiepunten, samengebracht in 4 domeinen. Wie wil, kan hier de volledige tekst lezen.  

Radiorg waakt erover dat de voorgestelde maatregelen werkelijk worden geïmplementeerd door de Belgische overheid. Veel is nog onduidelijk, veel mensen vragen ons of er wel een plan bestaat. Ja zeker! Veel zaken (de twintig “acties”) worden stilaan uitgevoerd, alleen wordt er niet specifiek over gecommuniceerd. Het is wachten op een officiële update van de overheid, maar wij proberen u al tussentijds een overzicht te geven van wat er gedaan is.

Hier vindt u de uitleg bij de lijst van afkortingen en instellingen die op deze pagina worden gebruikt.


 

Domein 1:
Diagnose en informatie
aan de patiënt

Actie 1 Verbeterde financiering
van testen voor diagnose en opvolging
van zeldzame ziekten, uitgevoerd in
België of in het buitenland

Actie 2 Kwaliteitsbeheer in de centra
voor Menselijke Erfelijkheid

Actie 3 Genetische counseling in de expertisecentra voor zeldzame ziekten

Actie 4 Multidisciplinaire consultatie

Actie 5 Patiëntgerichte communicatie

Actie 6 Europlan

 

 


Domein 3: Informatie management

Actie 16 Centraal register zeldzame ziekten

Actie 17 Orphanet Belgium

Actie 18 Opleiding van de zorgverleners

Actie 19 Codificatie en terminologie

Domein 2:
Optimalisatie
van de zorg

Actie 7 Concentratie van de expertise en versterking van de huidige expertisecentra
introductie van een zorgcoördinator

Actie 8 Expertisecentra voor hemofilie

Actie 9 Functie Zeldzame Ziekten

Actie 10 Netwerken voor zeldzame ziekten

Actie 11 Nieuwe expertisecentra

Actie 12 Medische voeding voor zeldzame ziekten

Actie 13 Snelle communicatie van medische noden. Het multidisciplinair elektronisch patiëntendossier.

Actie 14 Unmet medical need

Actie 15 Inventaris van niet ten laste genomen noden


Domein 4: Governance en duurzaamheid

Actie 20 Evaluatie en monitoring van het Plan

 

 

Actie 1: Verbeterde financiering van testen voor diagnose en opvolging van zeldzame ziekten, uitgevoerd in België of in het buitenland

Het WIV (Wetenschappelijk Instituut Volksgezondheid) kreeg als opdracht een overzicht te maken van onderzoeken die noodzakelijk zijn voor de diagnose en follow-up van mensen met een zeldzame ziekte. In augustus 2016 werd een haalbaarheidsstudie afgerond voor de selectie van ‘referentielaboratoria klinische biologie’ die niet-genetische analyses zullen uitvoeren, in binnen- of buitenland, en over de terugbetaling. Dit onderzoek wordt gefinancierd door een kaderovereenkomst tussen het RIZIV en het WIV.  

Budget: 1,050 miljoen euro, vooral bestemd voor nieuwe aanwervingen

Actie 2: Kwaliteitsbeheer in de centra voor Menselijke Erfelijkheid

Er is een overeenkomst tussen het RIZIV en het WIV. Men heeft twee medewerkers aangeworven om conceptnota’s uit te werken rond kwaliteitscontroles bij de genetische centra. Meer bepaald gaat het om het uniformiseren van methodologieën in de labo’s, manieren om de kwaliteit van de klinische activiteit te meten en er zal ook een register komen waarin alle genetische testen worden geïnventariseerd. Het eindrapport werd eind augustus voorgelegd.


Budget: maximaal 1,2 miljoen euro, vooral voor aanwervingen

Actie 3: Genetische counseling in de expertisecentra voor zeldzame ziekten

Sinds januari 2013 is er een budget toegekend aan de acht Centra voor Menselijke Erfelijkheid voor het uitvoeren van “genetische counseling" en om aan de patiënt en zijn verwanten alle correcte informatie te geven. De centra krijgen een bijkomend budget om te kunnen voldoen aan de verwachte toename van genetische counseling die verplicht wordt in de nieuwe expertisecentra. Meer dan 80 procent van alle zeldzame ziekten heeft een genetische oorsprong. Bedoeling is hier om de diagnosetermijn te verkorten en het aantal foute diagnoses terug te dringen.  De bestaande conventies zullen worden aangepast.

Budget: 4,38 miljoen euro voor genetische counseling + bijkomend 100.000 euro voor toename vragen

Actie 4: Multidisciplinaire consultatie

De bedoeling is om een netwerk op te zetten voor diagnostische en behandelingseenheden voor patiënten met een zeldzame ziekte, die multidisciplinaire consulten zullen organiseren voor de diagnose en opvolging van zeldzame ziekten. Er is nog weinig concreets beslist over hoe dat zal gebeuren, maar in een eerste fase zal dit consult ingebed worden in de bestaande conventies met de referentiecentra voor mucoviscidose, zeldzame metabole aandoeningen, neuromusculaire ziekten, hemofilie en kindernefrologie. 

Budget: Er was 1,3 miljoen euro voorzien, maar de timing kon niet worden gerespecteerd en de maatregel is dus nog niet geconcretiseerd. Binnen het RIZIV onderzoekt het College van geneesheren-directeurs nu hoe dit het best gebeurt

Actie 5: Patiëntgerichte communicatie

De expertisecentra zullen moeten beschikken over een callcenter dat 24 uur per dag beschikbaar is voor alle dringende vragen en een e-mailadres waar binnen 24 uur informatie kan worden gegeven.  

Budget: het geld hiervoor zal in actiepunt 7 worden ingebed

Actie 6: Europlan

Het “European Project for Rare Diseases National Plans Development” of Europlan is een  project dat deels door Europa wordt gefinancierd, met de bedoeling om de aanpak van zeldzame ziekten te promoten en te helpen implementeren, en om de ervaringen van verschillende landen met elkaar uit te wisselen. Radiorg organiseerde op 28 februari 2014 de nationale conferentie hierover in België, samen met de FOD Volksgezondheid. Lees hier ons rapport over de Europlan-conferentie. 

Budget:  Hiervoor was 25.000 euro vrijgemaakt  

Nieuw: In het kader van de tweede EU Joint Action on Rare Diseases (2015-2018) volgt een tweede ronde van nationale EUROPLAN workshops, een belangrijk hulpmiddel om de inspanningen van de lidstaten ten voordele van zeldzame ziekten in de kijker te zetten. Radiorg organiseert de tweede editie van EUROPLAN in samenwerking met de andere stakeholders.  Er komen drie rondetafelgesprekken tussen april 2017 en maart 2018.

Actie 7: Concentratie van de expertise en versterking van de huidige expertisecentra

Er komen strengere, meetbare criteria voor expertisecentra zeldzame ziekten, daarvoor zullen ook de overeenkomsten met de bestaande referentiecentra worden herzien. Zij moeten officieel erkende expertisecentra worden. De zorgcoördinator heeft als taak het parcours van de patiënt te vereenvoudigen en te vergemakkelijken. Ook het verplichte genetische consult (punt 3) en een betere overgang van de pediatrie naar de volwassenenafdeling moet daarbij helpen. Binnen het RIZIV onderzoekt het College van geneesheren-directeurs hoe deze maatregel best geconcretiseerd wordt. 

Budget: 750.000 euro die vooral zou moeten dienen voor de aanstelling van een zorgcoördinator

Actie 8: Expertisecentra voor hemofilie

Op 1/12/2014 zijn de eerste overeenkomsten in werking getreden. Het UZ Leuven is het Nationaal Coördinatiecentrum voor Hemofilie, een multidisciplinair centrum dat volledige verzorging aanbiedt en ook andere centra adviseert. Er zijn ook referentiecentra aangeduid, nl. Saint-Luc en UKZKF in Brussel en UZ Gent.


Budget: Op jaarbasis wordt hier een budget van 1,35 miljoen euro voor voorzien

Actie 9: Functie Zeldzame Ziekten

Ziekenhuizen die voldoen aan bepaalde kwaliteitsnormen en die beschikken over een bewezen omkadering en infrastructuur kunnen worden erkend voor een "functie Zeldzame Ziekten" voor een specifieke zeldzame ziekte of groep van zeldzame ziekten. 
De functie is een juridische term (zoals "functie spoedgevallen" of "functie intensieve zorgen") en betekent het geheel van activiteiten die de zorg en de behandeling van de patiënt ondersteunen en toegankelijk zijn voor alle disciplines in het ziekenhuis. Twee KB’s hierover werden in augustus 2014 in het Staatsblad gepubliceerd. 

In 2016 kregen de zeven universitaire ziekenhuizen waaraan een centrum voor menselijke erfelijkheid verbonden is, de erkenning “functie zeldzame ziekten” van hun respectieve regionale overheden: UZ Antwerpen, UZ Gent, UZ Leuven, UZ Brussel, Sart Tilman in Luik, Erasme en St-Luc in Brussel.

Budget: 500.000 euro voor de financiering van een coördinator, die verantwoordelijk zal zijn voor de begeleiding van de patiënt doorheen het ziekteproces

Hoewel de functies zeldzame ziekten werden erkend in 2016, zal het beloofde budget voor de coördinatoren pas in 2018 beschikbaar zijn.

Actie 10: Netwerken voor zeldzame ziekten

In twee andere KB’s zijn de normen bepaald voor de erkenning van "netwerken voor zeldzame ziekten". Alle zorgverleners die betrokken zijn bij de preventie, diagnose, behandeling en opvolging van een patiënt vormen zo’n netwerk of samenwerkingsverband. Dat netwerk heeft hiervoor een aangeduide coördinator. Aan het jaarlijkse, wettelijk verplichte overleg binnen het Netwerk, waarvoor een Netwerkcomité wordt aangesteld, zullen ook vertegenwoordigers van patiëntenverenigingen deelnemen. Het is nog niet duidelijk hoe en door wie dit zal gebeuren. 

In Vlaanderen werken de vier erkende “functies zeldzame ziekten” aan een Vlaams netwerk. Aan Franstalige kant is er geen officiële groepering van de drie erkende ziekenhuizen. De genetische centra van de universitaire ziekenhuizen ULB, ULC en ULG zijn bereid om samen te werken. Tot nu toe hebben de Franstalige overheden echter nog geen initiatief genomen zoals het Vlaamse netwerk zeldzame ziekten

Budget: 500.000 euro die zal dienen voor de financiering van netwerkcoördinatoren, belast met de organisatie van de activiteiten van het netwerk en de deelname aan internationale netwerken

Actie 11: Nieuwe expertisecentra

Ziekenhuizen die voldoen aan bepaalde kwaliteitsnormen, die beschikken over een bewezen omkadering en infrastructuur en die dus erkend zijn voor een functie zeldzame ziekten (actie 7), en die daarnaast een bewezen expertise hebben met betrekking tot een bepaalde zeldzame ziekte of groep van zeldzame ziekten, kunnen erkend worden als Expertisecentrum voor die ziekte of groep van ziekten. De FOD Volkgezondheid beslist over de criteria waaraan een expertisecentrum moet voldoen, welke zeldzame ziekten in aanmerking komen en hoeveel centra er nodig zijn per ziekte of groep van ziekten.

De KB’s werden gepubliceerd, maar in het huidige plan zijn geen nieuwe middelen gebudgetteerd voor het creëren van nieuwe centra, al zal Radiorg daar wel voor blijven ijveren.  

Actie 12: Medische voeding voor zeldzame ziekten

Medische voeding is een aparte therapeutische behandeling die niet behoort tot de geneesmiddelen, maar voor sommige patiënten met chronische aandoeningen wel levensnoodzakelijk kan zijn. De lijst van terugbetaalde medische voeding zal geleidelijk aan worden uitgebreid en de ziekteverzekering bepaalde producten voor dieetvoeding bestemd voor een bijzonder medisch doel volledig of gedeeltelijk terug.

Budget: Het startbudget van 538.000 euro wordt jaarlijks verhoogd met 100.000 euro (vanaf 2015)

Actie 13: Gebruik van het multidisciplinair elektronisch patiëntendossier

Deze actie maakt in feite deel uit van het e-Gezondheidsplan. Het centrale instrument is het Multidisciplinair Patiëntendossier (MPD), toegankelijk voor alle partijen die betrokken zijn bij de verzorging van de patiënt. Dit dossier combineert het eGMD (= elektronisch globaal medisch dossier dat door de huisarts wordt geopend) en de elektronische dossiers van de verschillende zorgverleners.
De expertisecentra zullen specifieke modules moeten ontwikkelen voor het medisch dossier van patiënten met een zeldzame ziekte. De patiënt moet ook toegang hebben tot zijn dossier (principe van “patient empowerment”).

Budget: Het College van Geneesheren-directeurs van het RIZIV wordt belast met het opnemen van die bepalingen in de revalidatieovereenkomsten

Actie 14: Unmet medical need

Sinds 2013 is het mogelijk om voor bepaalde innovatieve geneesmiddelen een tegemoetkoming toe te kennen, zelfs nog voordat ze geregistreerd zijn. Dit is mogelijk wanneer ze gebruikt worden bij de behandeling van een ernstige of dodelijke aandoening waarvoor geen therapeutisch alternatief bestaat.Deze nieuwe procedure kreeg de naam “Unmet Medical Need” - onbeantwoorde medische nood - en laat toe om sneller toegang te krijgen tot innovatieve geneesmiddelen. Er is een nieuwe commissie in het leven geroepen, de CAIT-CATT, om cohorten voor te stellen waarvoor het Bijzonder Solidariteitsfonds al dan niet financieel kan tussenkomen. Opmerkelijk hierin is de nieuwe samenwerking die wettelijk mogelijk geworden is tussen het RIZIV en het FAGG (Federaal Agentschap voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten) op vlak van medical need en compassionate use-programma’s. 

Eind mei 2016 keurde de Algemene Raad van het Riziv een nieuwe financieringswijze goed rond projecten rond de zogenoemde ‘onbeantwoorde medische behoeften’.  Patiënten zullen tot twee jaar voor dat hun terugbetaling is goedgekeurd, toegang kunnen krijgen tot innovatieve medicijnen. Het gaat om ongeveer 3.700 patiënten voor wie vandaag nog geen doeltreffende medische behandeling bestaat, onder wie dus heel wat mensen met een zeldzame ziekte. De nieuwe financieringswijze voor de projecten rond ‘unmet medical needs’ of onbeantwoorde medische behoeften, voorziet:

  • een forfaitair bedrag bij het een cohortbeslissing vanaf de eerste patiënt;
  • een forfaitaire tussenkomst per patiënt die in het programma ‘unmet medical need’ zit;
  • voor bedrijven de zekerheid dat deze bedragen geen leidraad zullen vormen bij de instelling van de prijzen en de definitieve terugbetaling eens de volledige procedure na goedkeuring plaatsvindt.

Budget: 3,5 miljoen euro

Actie 15: Inventaris van niet ten laste genomen noden

Binnen het Observatorium voor Chronische Ziekten, een adviesorgaan binnen het RIZIV, is sinds mei 2013 een werkgroep “Zeldzame ziekten” actief. De werkgroep bestaat uit patiëntvertegenwoordigers (onder meer Radiorg), artsen, ziekenfondsen andere stakeholders. In 2014 werd onder andere gewerkt rond de problemen van terugbetaling van kinesitherapie en thuistherapie. De resultaten van een rondvraag bij de patiënten ware duidelijk: er werden minder problemen gesignaleerd voor zeldzame ziekten waavoor reeds een referentiecentrum bestaat.

Door omstandigheden is deze werkgroep in 2015 niet samengekomen en slechts een keer in 2016. Radiorg blijft benadrukken dat een aparte werkgroep voor zeldzame ziekten nodig is.

Budget: geen specifiek budget voorzien

Actie 16: Centraal Register zeldzame ziekten

Het register wordt beheerd door het WIV en verzamelt een beperkte set van gegevens van symptomatische patiënten met een zeldzame ziekte. Na een pilootproject in de genetische centra van Gent en Luik is het centraal register nu ook opgestart in de andere zes centra voor menselijke erfelijkheid.

Info voor patiënten:

De genetische centra hebben geen expliciete toestemming van patiënten nodig, wel kan je het expliciet laten weten als je er niet in opgenomen wil worden. Maar het is belangrijk dat zoveel mogelijk mensen met een zeldzame ziekte hun gegevens laten opnemen in het Register. Zo kan de groep patiënten met een zeldzame ziekte in België beter in kaart gebracht worden en de zorg uiteindelijk worden verbeterd.  

Budget: is onderdeel van een overeenkomst tussen RIZIV en WIV van 317.000 euro

Actie 17: Orphanet Belgium

Dit is een lopend project. Het Orphanet-portaal is een internationaal erkende referentie-informatiebron over zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen, die door alle belanghebbenden als waardevol wordt beschouwd. Het budget van deze actie is bedoeld als structurele financiering voor hun database. 

De Nederlandse versie is sinds 2013 online. De vertaling, update en validatie van de medische abstracts en termen naar het Nederlands loopt zoals gepland: 800 abstracts zijn reeds beschikbaar. Het vervolledigen van de klinische studies voor zeldzame ziekten (en betrokken specialisten) is net afgelopen. Een nieuwe update-ronde onder de professionals wordt opgestart. De survey voor expertisecentra is inhoudelijk klaar en van start gegaan. Momenteel wordt de info verzameld en gevalideerd. 

Budget:  de financiering is onderdeel van een conventie tussen RIZIV en WIV (zie actiepunt 16)

Actie 18: Opleiding van de zorgverleners

Dit is een opdracht voor de expertisecentra en zal worden opgenomen in de revalidatieovereenkomsten. 

Budget: komt uit actiepunt 7

Actie 19: Codificatie en terminologie

Zeldzame ziekten worden vaak foutief geclassificeerd of niet geregistreerd binnen het Belgische gezondheidssysteem. Daarom moeten er een aangepaste codering komen. Het team dat instaat voor het Centraal register zeldzame ziekten binnen het WIV zal onderzoeken hoe de implementatie van de Orphacodes in België concreter kan worden uitgewerkt. 

Actie 20: Evaluatie en monitoring van het Plan

De opvolging van het Belgische plan voor zeldzame ziekten is zeer complex. DE FOD Volksgezondheid is verantwoordelijk voor de uitvoering, die gebeurt door samenwerking tussen de FOD Volksgezondheid, het RIZIV en het WIV. Een stuurgroep met vertegenwoordigers van het kabinet van de minister van Volksgezondheid, de FOD Volksgezondheid, het RIZIV en het WIV superviseert.
 
Budget: 200.000 euro, bedoeld voor nieuwe aanwervingen bij de FOD Volksgezondheid (DG Gezondheidszorg)