Wat is een weesgeneesmiddel?

Een weesgeneesmiddel is een product voor de behandeling, preventie of diagnose van een zeldzame ziekte.

Een product moet aan drie belangrijke voorwaarden voldoen vooraleer een patiënt het kan gebruiken: het moet aangeduid worden als ‘weesgeneesmiddel’, het moet goedgekeurd worden om op de markt gebracht te worden en het moet in aanmerking kunnen komen voor terugbetaling.

De aanduiding als weesgeneesmiddel (= orphan drug designation)

In eerste instantie moet een product benoemd worden als weesgeneesmiddel. De aanvraag gebeurt bij het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA, www.ema.europa.eu/ema), meer bepaald bij het het comité voor aanduiding van weesgeneesmiddelen (COMP). De Europese Commissie definieert een zeldzame ziekte als een levensbedreigende of chronisch invaliderende ziekte die bij minder dan 5 op de 10.000 mensen in de Europese Unie voorkomen. 

Het toekomstige weesgeneesmiddel moet voldoen aan volgende criteria :

  •  Diagnose, preventie en behandeling van een mogelijk chronische of dodelijke ziekte die niet meer dan 5 op 10.000 mensen treft op het ogenblik van de aanvraag.

  •  Diagnose, preventie en behandeling van een aandoening die mogelijk chronisch is, mogelijk dodelijk , invaliderend of ernstig en chronisch. Bovendien zal de omzet van het geneesmiddel de kosten van de ontwikkeling ervan niet kunnen dekken.

In beide gevallen mag er nog geen dergelijk geneesmiddel bestaan. Mocht dat toch het geval zijn, moet het nieuwe geneesmiddel de levenskwaliteit van de patiënt aanzienlijk verbeteren.

Wanneer een geneesmiddel als weesgeneesmiddel aangeduid wordt, krijgt het farmaceutisch bedrijf in kwestie een aantal voordelen, zoals een exclusiviteit voor tien jaar (meer info vindt u hier).

 U vindt een lijst van de huidige weesgeneesmiddelen hier.

De marktvergunning  (= marketing authorisation)

Het Europees Agentschap voor Geneesmiddelen (EMA) evalueert de efficiëntie van het geneesmiddel en de veiligheid van het product voor de patiënten. Na een positieve evaluatie wordt het geneesmiddel goedgekeurd en mag het op de markt gebracht worden. Toch moet een weesgeneesmiddel eerst in aanmerking komen voor terugbetaling, vooraleer patiënten toegang krijgen tot het product.

U vindt de lijst van weesgeneesmiddelen met een marktvergunning hier. 

De toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen en hun betaalbaarheid

De aanduiding als weesgeneesmiddel en de marktvergunning worden op Europees niveau beslist. De terugbetaling van een weesgeneesmiddel, cruciaal voor patiënten om toegang te krijgen tot het product, wordt op nationaal niveau beslist. Het geld voor de terugbetaling komt immers van de nationale gezondheidszorg.

Niet alle weesgeneesmiddelen met marktvergunning zijn dus in België beschikbaar of terugbetaald. Op de website van het RIZIV vindt u meer info. Klik hier voor de brochure van koepelvereniging Pharma.be