Getuigenissen ! Samen staan we sterker…
Arno met Narcolepsie

Arno_radiorg.jpg

Arno Narcolepsie : “mama, zou je voor Xyrem willen zorgen”

Kunnen jongeren van minder dan 18 jaar met narcolepsie type 1 niet alleen in Nederland, Frankrijk, Zweden, Denemarken, Finland... maar ook in BELGIE hun leven terug krijgen dankzij de terugbetaling van Xyrem (Sodium oxybate) aub ?

Even kort : wat is narcolepsie ? 

 In de hypothalamus in de hersenen communiceert een slaap-waakschakelaar rechtstreeks met de krachtcentralegebieden van de hersenstam. Net als bij een lichtknop kan hij de stroom aanzetten, waardoor je wakker wordt, of uitzetten zodat je kunt gaan slapen. Om dat te doen, geeft de schakelaar in de hypothalamus een neurotransmitter af, orexine of hypocretine. Narcolepsie wordt in verband gebracht met een beschadiging aan de hypothalamus. Hierdoor wordt er minder hypocretine of orexine (soort eiwit) gemaakt. Bij een grote groep, zo niet bij alle, mensen met narcolepsie is dit verminderd aanwezig. 

De slaap-waakstoornis geeft o.a. extreme slaperigheid overdag en onvoldoende diepe slaap 's nachts tot gevolg. Dit is het algemeen kenmerk van narcolepsie. 

 Naast extreme vermoeidheid zijn er nog andere verschijnselen die bij narcolepsie horen. Bijvoorbeeld kataplexie (narcolepsie type 1) Kataplexie is het plotselinge verlies van spierfuncties. Dat kunnen bepaalde spiergroepen zijn, in de knieën of het gelaat, of de spieren waar u mee praat. Soms gaat het over een volledige spierverslapping, en valt de patiënt op de grond. Het treedt meestal op bij emoties, bij lachen, boosheid of schrik. (Niet gemakkelijk in de klas of op het werk) Een ander verschijnsel is slaapparalyse. Hierbij heeft u tijdelijk het onvermogen om te kunnen bewegen bij het in slaap vallen of het ontwaken. Niet alle verschijnselen komen bij iedere patiënt voor en ook zijn de symptomen niet bij iedereen even erg. Maar u kunt ook last krijgen van hypnagoge hallucinaties. Dit zijn kortdurende zeer levendige droombeelden. Ze zijn soms nauwelijks te onderscheiden van de werkelijkheid. 

Omdat narcolepsie buiten het hoofdsymptoom bij iedereen anders is, verwijs ik voor meer informatie graag naar de huisartsenbrochure van dr neuroloog Lammers van SEIN in Nederland. 

Beste lezer,

Onze zoon van 15 heeft narcolepsie met kataplexie. Hij werd gediagnosticeerd bij onset van de ziekte, op z'n 12de. Sinds de narcolepsie is alles heel erg veranderd. Het is, ondanks de zeer goede ondersteuning van de school, erg moeilijk voor hem om naar school te gaan, sociale contacten te houden, op vakantie te gaan of te sporten

Ondanks dat z'n (slechtziende) papa congenitale glaucoom heeft, kreeg onze zoon Rilatine voorgeschreven als symptoombestrijding van de narcolepsie. Even meegeven dat Rilatine totaal niet helpt tegen kataplexie (spierverslapping bij emoties) maar dat hier meestal een lage dosis anti-depressiva voor wordt voorgeschreven. Toen hij ons vertelde over ogen die opensperde en van 's morgens tot 's avonds aan het overgeven was, zijn wij gestopt met de Rilatine. Het is nooit bewezen dat er een verband is tussen het overgeven en de Rilatine, maar het overgeven is inmiddels gelukkitg wel gestopt. Het opensperren van de ogen trouwens ook. 

Ook woog hij 46 kg (een normaal gewicht, zelfs smal) toen hij 12 jaar was. Ondertussen heeft hij, zoals 1/3 van de patiënten, jammer genoeg narcolepsie gerelateerde obesitas ontwikkeld. Iedere week gaan we naar de kine voor scheenbeenpijnen. De kinesist vermoed dat dit komt door de te snelle gewichtstoename. U kan zich zeker voorstellen dat het overgewicht en de narcolepsie de puberteit er niet gemakkelijker op maken. Het eerste jaar van de aandoening woog hij al 60 kg, en ben ik met hem bij verschillende artsen geweest en bij endocrinologie. Jammer genoeg is er geen kennis in België over narcolepsie gerelateerde obesitas, en bestaat de behandeling uit het bezoek aan de diëtiste, wat uitermate inefficiënt is. 

Expertise gevonden in Nederland

Ondertussen zijn wij, zoals vele andere ons voorgegaan zijn, ook de grens overgestoken naar Nederland. We nemen deel aan onderzoek voor Pitolisant (Wakix). De dr. die het onderzoek voert, stelt voor om in België Xyrem te laten voorschrijven, omdat dit onze zoon op vele vlakken voorruit zou kunnen helpen. In Nederland bv. is Xyrem ook alleen voor volwassenen officieel geïndiceerd, maar het kan wel door gespecialiseerde artsen/neurologen ‘off-label’ bij kinderen worden voorgeschreven. Het zou onze kinderen met narcolepsie type 1 ontzettend voorruit helpen als dat in België ook door neurologen zou kunnen worden gedaan, en vooral dat we ook in België terugbetaling zouden kunnen krijgen voor dit dure medicament. Een recent artikel in Lancet Child Adolescent Health van 2 juli 2018 (abstract: https://www.thelancet.com/pdfs/journals/lanchi/PIIS2352-4642(18)30133-0.pdf geeft wetenschappelijk support voor gebruik in kinderen. Het onderzoek werd dor Jazz Pharmaceuticals, die Xyrem verkopen in de USA, gesteund. 

Xyrem heeft een Europese weesregistratie gekregen in 2005, en de daaraan verbonden markt exclusiviteit is inmiddels verlopen. Zou het interessant kunnen zijn, nu het patent vervallen is, voor andere bedrijven om de generiek van Xyrem aan een betaalbare prijs op de Belgische/Europese markt te brengen ? Hoe zit het met de Opiumwet in Belgium ? Kan onze minister bedrijven verplichten om die generiek te maken ? 

Als het generiek niet op de markt komt, dan gaat de prijs hoog blijven; In NL €32,71 voor 15 mL, en in the UK 2 pond per mL. (dus ongeveer hetzelfde), en dan blijven de criteria ook hoog zodat onze regering maar aan een beperkt aantal mensen zal terugbetalen - een 60-tal momenteel en geen kids in België. Ik heb een indicatie gekregen van +/- 800 mensen met narcolepsie in België gediagnosticeerd, waarvan 60 à 70% type 1 zou zijn. Via de drugslijn heb ik een indicatieve prijs van 5 à 10 € doorgekregen voor een flesje GHB van 4 à 5 ml. Ik hoop maar dat er geen mensen zijn die via het illegale circuit gaan omdat ze het anders niet kunnen betalen. Maar meer nog hoop ik dat we het probleem van weesmedicatie en de expertise op Europees niveau zullen tackelen. Mijn zoon vraagt me vaak of ik aub voor de Xyrem zou willen zorgen. 

Ik kan proberen, maar jammer genoeg hebben al heel veel mama's en papa's de zelfde weg genomen, maar tot nu toe zonder resultaat. 

Daarom dank ik u alvast namens mijn zoon voor het lezen, 

en ook dank ik u namens alle andere kinderen met narcolepsie type 1 ! 

Hoop doet leven!