Delen en beschermen van onze gezondheidsgegevens, wat denken we daar als patiënt van? Bevindingen van een grootschalig onderzoek door EURORDIS

Wat is de bereidheid van patiënten met een zeldzame ziekte om gezondheidsgegevens te delen? Welke noden en verwachtingen hebben patiënten ten aanzien van data-sharing en onderzoek? Dit is een ingekorte versie van een artikel uit het Orphanet Journal of Rare Diseases. Het artikel brengt de bevindingen van een internationaal onderzoek vanwege EURORDIS waarin patiënten bevraagd werden over dit thema. Hieronder een greep uit enkele interessante bevindingen en conclusies.  

De achtergrond

Er zijn meer dan 6000 zeldzame ziekten bekend die samen een erg grote biomedische en klinische variabiliteit vertegenwoordigen. Lage prevalentiepercentages, weinig of geen expertisecentra en brede geografische spreiding kunnen het moeilijk maken om op lokaal niveau voldoende aantallen patiënten te identificeren om een geldige wetenschappelijke basis te verkrijgen.

Bereidheid van patiënten

Patiënten geven aan dat het niet delen van genetische data wetenschappelijke evoluties in de weg staat.

In het algemeen blijken patiënten met een zeldzame ziekte steeds meer dan gemiddeld bereid om deel te nemen aan onderzoek, omdat dit vaak de enige hoop biedt op een diagnose of op een doeltreffende behandeling. Ze blijken ook meer dan de doorsnee bevolking bereid gezondheidsdata te delen, blijkt uit eerder studies die in dit artikel geciteerd worden. Er zijn evenwel verschillen met betrekking tot de aard van de gezondheidsgegevens. Gegevens met betrekking tot beperkingen blijken het gevoeligste te liggen. Daartegenover staat dat 97% van de patiënten bereid zou zijn genetische informatie te delen voor onderzoeksdoeleinden (study van Genetic Alliance UK, 2015). Patiënten geven aan dat het niet delen van deze genetische data wetenschappelijke evoluties in de weg staat, waardoor hun hoop op betere levenskwaliteit ook vermindert.

De bereidheid van patiënten en hun families om de wetenschappelijke onderzoeksagenda te ondersteunen en zich te engageren in biomedisch onderzoek en gegevensuitwisseling kan hen kwetsbaar maken. Eén van de problemen met zeldzame ziekten is dat de hoop en beloften die uitgaan van technologische ontwikkelingen zich vaak slechts traag laten vertalen naar klinische resultaten. Hoewel een onderzoek misschien wel allerhande wetenschappelijke verdiensten heeft, leveren deze aan de patiënten vaak geen enkel onmiddellijk voordeel op. In het ergste geval zullen deelnemers aan onderzoek zich zelfs uitgebuit voelen in de race om wetenschappelijk gewin.

Voordelen voor onderzoek

De afgelopen jaren is duidelijk gedocumenteerd dat het delen van gezondheidsgegevens voordelen heeft voor wetenschappelijk onderzoek en voor de klinische praktijk, in het bijzonder voor de zeldzame ziekten. Voor deze categorie ziekten zijn kennis en expertise immers beperkt en is de patiëntenpopulatie geografisch verspreid.
Een interessante ‘secundary finding’, is dat  dat inzicht in wat patiënten willen en nodig hebben bij onderzoek, ertoe kan leiden dat deze wensen en behoeften ook ingebed worden in het ontwerp van onderzoek. Dit is een belangrijke hefboom om de deelname aan en betrokkenheid bij het onderzoeksproces te waarborgen.

rare+barometer.jpg

EURORDIS onderzoekt met het Rare Barometer programma regelmatig de internationale gemeenschap van zeldzame ziekten om haar perspectieven en behoeften rond specifieke thema’s te identificeren. Doel is om de stem van patiënten met zeldzame ziekten te vertegenwoordigen bij Europese en internationale initiatieven en beleidsontwikkelingen. Bij deze specifieke enquête was het doel om patiënt- en gezinsperspectieven op gegevensuitwisseling en gegevensbescherming in onderzoeks- en gezondheidszorgomgevingen te verkennen. Dit liet vervolgens toe om aanbevelingen te geven ter ondersteuning van toekomstige initiatieven voor gegevensuitwisseling in onderzoek naar zeldzame ziekten. Deze enquête, vertaald in 23 talen, was ontworpen om toegankelijk te zijn voor een diverse bevolking met een breed scala aan onderwijsachtergronden. Ze werd op grote schaal verspreid via patiëntenorganisaties over de hele wereld om zodat een breed scala aan stemmen en ervaringen zouden vertegenwoordigd zijn. De resultaten zijn gebaseerd op 1364 verzamelde antwoorden (response rate van 19%).

Voornaamste bevindingen

Patiënten met zeldzame ziekten, ongeacht de ernst van hun ziekte en hun sociaal-demografisch profiel, staan er positief tegenover om gegevens te delen om onderzoek te bevorderen en de gezondheidszorg te verbeteren. De bereidheid van patiënten met zeldzame ziekten om hun gegevens te delen, gaat evenwel gepaard met specifieke vereisten. Die betreffen hun privacy, hun persoonlijke keuzes en hun behoefte om aan informatie met betrekking tot het gebruik van hun gegevens.
Om het succes van internationale initiatieven voor het delen van gezondheidsgegevens te waarborgen, moeten een passende wetgeving worden geïmplementeerd. Voorts zijn er inspanningen nodig vanwege uiteenlopende belanghebbenden om culturele en technologische evoluties te stimuleren die ervoor kunnen zorgen dat de voorkeuren van patiënten systematisch geïntegreerd worden in elke proces om persoonlijke gezondheidsgegevens te delen.

Aanklacht Testaankoop over prijs geneesmiddel Spinraza - reactie RaDiOrg

Test Aankoop dient samen met zijn Italiaanse zusterorganisatie Altroconsumo een klacht in bij hun respectievelijke mededingingsautoriteit voor de volgens hen exorbitant hoge prijs voor Spinraza. Ze spreken over misbruik van een machtspositie in de behandelingsopties voor SMA (Spinal Muscular Atrophy), een zeldzame spierziekte. Lees hier het artikel dat zij hierover publiceerden.
RaDiOrg reageert graag met onderstaande bedenkingen.

Spinraza_biogen_2.jpg

Spinraza is het eerste geneesmiddel waarbij in België na een boven-nationale onderhandeling, succesvol tot een goedkeuring en tot een prijszetting werd gekomen van een geneesmiddel (juli 2018). Dit gebeurde tussen België en Nederland in het kader van het zogenaamde BeNeLuxA-akkoord. De prijsonderhandeling leidde tot een overeenkomst tot einde 2020. Tegen dan zullen er nieuwe data verzameld zijn over de veiligheid, de effectiviteit en de klinische praktijk van Spinraza die kans zullen geven om het geneesmiddel én de prijs opnieuw kritisch te evalueren. Dit zal dan niet opnieuw gebeuren in het kader van (weinig transparante onderhandelingen van) het BeNeLuxA-initiatief maar door het geijkte systeem van de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen.

EURORDIS voert samen met RaDiOrg en andere Europese allianties voor zeldzame ziekten actie om medicatie volgens dezelfde criteria te beoordelen (‘joint HTA’) en op termijn ook prijsonderhandelinge sámen te voeren.

Als nationale alliantie zijn we een sterke voorstander om de test op ‘efficiëntie en effectiviteit’ te doen op een Europees niveau. Om een weesgeneesmiddel op de markt te brengen moeten bedrijven immers bewijs leveren over de werkzaamheid en de doeltreffendheid van een geneesmiddel. Niet alle Europese landen hanteren evenwel dezelfde criteria. We voerden in 2018 samen met EURORDIS en onze ledenverenigingen campagne voor een bindend systeem van gezamelijke evaluatie van gezondheidstechnologieën (zogenaamde joint HTA = health technology assessment, een Europees wetsvoorstel). Voorlopig bestaat hierover nog geen sluitend akkoord, al zijn veel landen (ook België), het over de algemene principes eens.  

Ook de volgende stap, de prijszetting en de onderhandelingen daarover, zou volgens RaDiOrg op termijn gevoerd moeten worden op een boven-nationaal en indien mogelijk op een Europees niveau. Door de grote verschillen in organisatie van de gezondheidszorg en van de sociale zekerheid in de Europese lidstaten zal het evenwel nog een complexe oefening worden om op een dergelijk punt aan te belanden. 

Over de ‘druk op de gezondheidszorg’, zoals Testaankoop het formuleert, is het belangrijk te benadrukken dat het, zoals bij SMA, om zeldzame aandoeningen gaat, met een beperkt aantal patiënten en bijgevolg met een beperkte impact op de sociale zekerheid. De uitgaven van het RIZIV voor weesgeneesmiddelen in België worden geschat op ongeveer €66 miljoen of 5% van het totale ziekenhuisbudget voor geneesmiddelen. Wel wordt er verwacht dat het budget in de toekomst zal stijgen. Het gunstige beleid dat Europa voert ten aanzien van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen (garantie van monopoliepositie gedurende 10 jaar) zit daar zeker voor iets tussen.

En dus zitten we met een ambiguïteit: dat de geneesmiddelenindustrie interesse ontwikkelt voor de zeldzame aandoeningen stemt bijzonder hoopvol, nog steeds bestaat er voor de meerderheid van de zeldzame ziekten immers geen doeltreffende therapie. Tegelijkertijd moeten overheden zich er terecht voor hoeden dat de zeldzame ziekten niet de ‘melkkoe’ worden voor de farmasector.

Er is een duidelijke behoefte aan een maatschappelijke discussie met respect voor de individuele patiënten en rekening houdend met het algemene belang.

Gentherapie, tussen hoop voor de patiënt en vrees voor druk op de uitgaven gezondheidszorg

In mei kreeg Novartis de bedenkelijke eer in de V.S. het duurste medicijn ter wereld op de markt te brengen, Zolgensma met een prijskaartje van 2.1 miljoen $ (1,87 miljoen €). Een medicijn dat kinderen met SMA, een genetische en dodelijke spierziekte, zou genezen. Het effect kan nog niet verder dan een goeie 1,5 jaar gemeten worden, zo lang duurt de trial intussen die werd opgestart bij kinderen 2 weken en  8 maanden oud. Maar de aanname is dat deze one shot therapie een blijvende inpact zou hebben. Genezing.

Echte genezing. Dat is de grote hoop die gepaard gaat met de zich in sneltempo ontwikkelende gentherapieën. Deze grijpen in op het DNA en herstellen er de ziekteverwekkende genetische fouten. Ze creëren een perspectief op genezing dat voordien ondenkbaar was voor degeneratieve en/of dodelijke aandoeningen.

Zolgensma.png

Er zitten tal van gentherapieën in de pijplijn. Daarmee ontstaat een ongekende hoop voor velen, maar tegelijkertijd dreigt er een hopeloze druk te ontstaan op de nu al exploderende kosten van de gezondheidszorg. Een argument dat de doorslag gaf om de ogenschijnlijk exuberant hoge prijs van deze therapie te aanvaarden was het volgende: de therapie vraagt om een éénmalige hoge prijs, het alternatief, Spinraza, zou heel het leven lang jaarlijks wellicht zo’n 300 000 € blijven kosten. En Spinraza moet elke vier maanden toegediend worden.

In Europa is voor Zolgensma nu de eerste stap goedkeuring door het EMA (European Medicine Agency). En dan zullen ook prijsonderhandelingen opstarten per lidstaat om het daar beschikbaar te kunnen stellen voor baby’s die hier geboren worden met SMA.

Laat ons even advocaat van de duivel spelen: wat als er volgend jaar 10 nieuwe gentherapieën op de markt moeten gebracht worden? En wat als er gentherapieën aankomen voor frequenter voorkomende aandoeningen. Niemand die nu al een plan klaar heeft om deze kansen betaalbaar te houden, maar we weten dat er aan strategieën en modellen wordt gewerkt. Hopelijk zijn we er klaar voor zijn op het moment dat deze en andere gentherapieën door EMA worden goedgekeurd. Het worden spannende tijden. Hoe zal onze toekomstige minister met deze prijsonderhandelingen omgaan? Intussen blijft de patiënt, bij gebrek aan (toegankelijke) medicatie, in het beste geval leven op hoop…

Lees de opinie van Nathan Yates, 30 jarige prof. economie en patiënt met SMA.
Andere artikels over goedkeuring Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, in
The Guardian
De Tijd
Het Laatste Nieuws

Edito juni 2019

Ze zijn achter de rug, de verkiezingen. Iedereen spreekt nu over onmogelijke formatierondes die ons te wachten staan. Vanuit RaDiOrg kijken we er reikhalzend naar uit wie minister van Volksgezondheid wordt, wie aan Vlaamse zijde bevoegd zal zijn voor Zorg en Gezondheid en wie aan Franstalige kant. Dat zullen de mensen worden, met wie we vooruit willen met een belangrijk deel van ons werk: belangenverdediging voor de zeldzame ziekten op alle politieke beleidsniveaus.

Onze prioritaire focus: concentratie van expertise, multidisciplinaire consultaties voor alle mensen met een zeldzame ziekte (cfr. de MOC’s voor kanker) en casemanagers, minstens voor de meest complexe aandoeningen.
Deze maatregelen staan ingeschreven in het Belgisch Plan Zeldzame Ziekten. Ze zijn voor patiënten de belangrijkste acties in dat plan die de zorg voelbaar vooruit zullen helpen. Maar ze worden steeds afgedaan als te moeilijk, te duur, niet prioritair.
Welnu, RaDiOrg reikt oplossingen aan, wijst op de besparingen die deze verbeterde zorgkwaliteit zullen geven en we blijven benadrukken: vanuit patiëntenperspectief zijn deze maatregelen wel degelijk TOP prioriteit. RaDiOrg wil dat de levenskwaliteit verbetert voor álle mensen met een zeldzame ziekte. Zeldzaam maar talrijk. In België zijn we met 600.000. Tel daar de families en vrienden bij die de zorg mee dragen en je zit algauw aan 2 miljoen Belgen. Voor jullie allemaal willen we asap de bevoegde beleidsmakers in actie zien om onze prioriteiten te vertalen naar werkbare strategieën.

Mijn DNA - een zaak van iedereen?

'Mijn DNA - een zaak van iedereen?', met deze prikkelende stelling ging de Koning Boudewijnstichting aan de slag in een burgerforum, op vraag van de minister van Volksgezondheid. Tijdens het burgerforum werden 32 burgers uitgedaagd om aanbevelingen te formuleren voor het beleid over de vele dilemma’s die de snel evoluerende mogelijkheden van de genetica met zich mee brengen.

dna_brain.png

Voor wie moeten DNA tests ter beschikking worden gesteld? Met wie delen we de resultaten? Willen we die resultaten überhaupt zelf wel weten? In 2018 werden de dilemma’s aan de hand van 9 cases alvast ingeleid in een bevattelijke publicatie. Een aanrader! Tijdens een multistakeholder workshop op 29 maart deelde de KBS de aanbevelingen van het burgerforum met artsen, genetici, beleidsmakers en vertegenwoordigers van patiënten. Als coördinator van RaDiOrg kreeg Eva Schoeters de kans om enkele slotreflexies te formuleren. En die focusten in de eerste plaats op het onschatbare potentieel van de genetica om wetenschappelijke doorbraken te genereren voor de zeldzame aandoeningen.

  • Daarbij is het delen van data, véél data, over de grenzen heen essentieel. Alleen dan kan vooruitgang geboekt worden. De meeste mensen getroffen door een genetische aandoening beschouwen dit als aan vanzelfsprekendheid, op voorwaarde dat hun data natuurlijk niet in handen van verzekeraars of werkgevers komen.

  • Genetica vormen een essentiële tool bij de diagnostiek, ook van tot nog toe onbekende ziekten. Het identificeren van pathogene (ziekteveroorzakende) genetische fouten opent de weg naar onderzoek voor de aandoeningen in kwestie. Het verandert ze van “syndromes without a name” in geïdentificeerde ziekte, opent de weg naar onderzoek en naar de ontwikkeling van therapieën.

  • Maar genotypes (genetische informatie) interpreteren zonder fenotypes (klinische manifestaties) is half werk. Het genoom uitlezen is niet hetzelfde als het genoom interpreteren. Specialisatie van de expertise is aan de orde.

  • Het beheer van de massa aan genetische data waar we in de nabije toekomst mee geconfronteerd worden, stelt ons voor een belangrijke uitdaging. De data hebben een grote marktwaarde. Daarom moet er snél werk gemaakt worden van een betrouwbaar systeem van databeheer. Opdat de belangen in de juiste handen blijven. Niet alleen in de handen van onderzoekers en overheden. Ook patiënten eisen hierin een rol. Het gaat tenslotte om hún data ten voordele van ieders gezondheid, als de uitkomst van deze oefening optimaal is.

De genetische mogelijkheden evolueren in sneltempo en brengen grote hoop met zich mee voor iedereen die (mee)leeft met een zeldzame ziekte.
RaDiOrg houdt de vinger aan de pols en brengt regelmatig berichten over dit thema.
Houd onze nieuwsrubriek in het oog!

Gezondheidszorg: welke verkiezingsbeloften kunnen ú verleiden?

600.000 Belgen met een zeldzame ziekte, 23 miljoen Europeanen, 350 miljoen wereldburgers. We zijn met behoorlijk wat. RaDiOrg’s missie is een optimale levenskwaliteit voor iedereen die leeft met een zeldzame ziekte. Want bij goede gezondheidszorg mag niemand uit de boot vallen! Zeldzame ziekten, dat zijn er meer dan 6.000 verschillende die iedereen willekeurig kunnen treffen, ongeacht ras, leeftijd, stand of stemgedrag. Slechts voor 5 % van die zeldzame ziekten bestaat een genezende behandeling. En zeldzame ziekten zijn niet zelden complex, ernstig invaliderend, degeneratief en levensverkortend. Dus ja, de noden liggen hoog bij deze groep stemgerechtigde patiënten en ouders.

Daarom een kleine oefening: wat staat er in de verkiezingsprogramma’s voor ons in de aanloop naar 26 mei? Bij deze ongefilterd, zonder commentaar en met verwijzing naar de bronteksten die beschikbaar waren op zondag 19/05 een overzicht van de standpunten van de Vlaamse partijen inzake gezondheidszorg. De keuze is aan ú.

stemmen_potlood.jpg

Open VLD 

Goede gezondheidszorg begint met gezond leven. Daarom investeren we éérst in preventie en eerstelijnsgezondheidszorg. Wie zorgafhankelijk is door ouderdom, ziekte of handicap heeft recht op zorg op maat. Open Vld kiest resoluut voor een financiering van mensen op basis van hun zorgbehoefte, niet voor een financiering van structuren. Deze persoonsvolgende financiering geeft mensen terug de regie over het eigen leven in handen zowel in de thuiszorg, semi-residentiële en residentiële zorg, zoals woonzorgcentra. De overheid bepaalt de spelregels en garandeert zo de kwaliteit voor iedereen. Zo stimuleren we het sociaal ondernemerschap. Om de levensstandaard van mensen maximaal op peil te houden, is de kost voor verzorging in principe ten laste van de overheid. We investeren opnieuw fors in het wegwerken van: wachtlijsten voor personen met een handicap. Lees meer >  

CD&V 

Een gezond leven is en blijft de basis van een goede levenskwaliteit. Maar een goede gezondheidszorg wacht niet tot we ziek zijn. Ziekte voorkomen én goed zorg dragen voor jezelf en elkaar zijn minstens zo belangrijk. Een gezond leven is en blijft de basis van een goede levenskwaliteit en blijft voor ons de grootste prioriteit. Lees meer>

NVA 

Onze bevolking veroudert snel. Minder mensen dragen bij aan het systeem, terwijl de groep mensen die meer zorgen nodig heeft, groeit. Doen we niets, dan wordt de factuur binnenkort onbetaalbaar. En dan verliezen we allemaal. Lees meer >

SPA 

Als je je arm breekt, krijg je op spoed meteen een gips. We vinden dat maar normaal. Maar als je een handicap hebt, moet je jaren wachten op je centen voor de juiste zorg. Als je kind acute psychologische zorg nodig heeft, dan moet je maanden wachten op de gepaste zorg. Wij vinden dat niet normaal. Daarbovenop stellen heel wat Vlamingen een bezoek aan de huisarts, psycholoog of tandarts uit wegens financiële redenen. Wij vinden dat niet normaal. Vlaanderen beleeft een zorgcrisis en daarom grijpen wij in. Het is tijd om opnieuw te zorgen voor zorgzekerheid. Voor iedereen. Lees meer >

Vlaams belang 

 ✓ Het Vlaams Belang wil de volledige splitsing van de Belgische sociale zekerheid. ✓ Een eigen Vlaamse sociale zekerheid op maat van de Vlamingen. ✓ Wij willen de bestaande gekleurde ziekenfondsen fuseren tot één neutraal ziekenfonds voor een gestandaardiseerde wettelijke ziekteverzekering. ✓ Het uitbetalen van sociale tegemoetkomingen die voor iedereen gelijk zijn, zoals medische kosten of werkloosheidsuitkeringen, moet een exclusieve taak voor de overheid zijn. ✓ Geen verdere verhoging van de niet-inkomensgerelateerde Vlaamse zorgpremie. De financiering van de uitkeringen voor onze zorgbehoevenden moet uit de algemene middelen worden gefinancierd. Lees meer >

Groen 

Genoeg gewacht. Elke persoon met een handicap krijgt een zorgbudget op maat. Niet na tien jaar wachten, maar nu. Goede zorg is voor iedereen verschillend. Thuis of in een voorziening? Wel of niet met een persoonlijke assistent? Een persoonsgebonden budget geeft je de vrijheid om zelf je ondersteuning te kiezen. We zorgen ook voor voldoende plaatsen in de jeugdhulp, de geestelijke gezondheidszorg en de ouderenzorg. 

Want een wachtlijst helpt niemand vooruit. We leven in een welvarend land, we kunnen zorgen voor iedereen die daar nood aan heeft. Zoals het er nu aan toegaat, kan het echt niet langer. Kinderen en jongeren moeten gemiddeld vier jaar wachten op een persoonlijk assistentiebudget. Bijna 7000 minderjarigen wachten op jeugdhulp. En 21.000 jongeren met een ernstige psychiatrische aandoening missen de deskundige hulp die ze nodig hebben. 
 
Zorg is geen bandwerk maar handwerk. Voor rusthuizen trekken we de personeelsnormen op. In de thuiszorg voorzien we minder uren in de auto en meer bij de patiënt. Onze zorgverleners zijn erg gemotiveerd en goed opgeleid, maar ze zijn simpelweg met te weinig. We geven hen de ruimte om meer met mensen bezig te zijn dan met de klok. Lees meer>

PVDA

De gemeenschap moet instaan voor de gezondheidszorg. Ze moet daar voldoende financiële middelen voor hebben. We zetten de markt buitenspel en investeren in een publieke gezondheidszorg van kwaliteit en op mensenmaat. Gezondheid is geen markt, maar een basisrecht voor iedereen. We gaan voor de uitbouw van sociale groepspraktijken waar je gratis naar de dokter kan en we versterken hun aanbod met sociaal werkers en psychologen. Met het kiwimodel kraken we de prijs van geneesmiddelen. We verlagen ook de prijs voor specialisten en voor een ziekenhuisopname. Lees meer>


#ClinicalTrialsDay: België aan de top - samenwerking met PO's essentieel

Er heerste een opgetogen stemming op het Forum for Clinical Trials, van Pharma.be op 8 mei. België behoort tot de drie best presterende landen in Europa voor het aantal vergunningen voor klinische studies. Er werden 543 aanvragen voor nieuwe studies ingediend in 2018, dat is 9% méér dan in 2017.
Eén van de belangrijkste obstakels die de euforie wat dempten: de moeilijkheid om deelnemers voor de trials te vinden en ervoor te zorgen dat deze deelnemers erin blijven tot aan de eindmeet.

Het spreekt voor zich dat dit voor zeldzame ziekten extra uitdagend kan zijn. Nochtans is wie met een zeldzame ziekte wordt geconfronteerd doorgaans snel bereid is om deel te nemen aan een klinische trial. Logisch, want in veel gevallen vormen deze trials de enige kans op een geneesmiddel. Maar genoeg deelnemers vinden is voor iets wat zeldzaam is niet makkelijk. Internationale samenwerking is vaak cruciaal.   
Zeldzame ziektes zijn een wereldwijd probleem voor de volksgezondheid dat naar schatting 350 miljoen mensen treft. Voor slechts 5% van de meer dan 6.000 gekende zeldzame ziekten bestaat een genezende behandeling. Voor minder dan de helft van die zeldzame ziekten, bestaat een patiëntenorganisatie.

Patiëntenorganisaties kunnen heel wat bijdragen aan onderzoek en ontwikkeling van therapieën. Eigenlijk al bij het prioretiseren van de onderzoeksagenda voor hun ziekte (zie daarover het Mind-the-Gap!-project van de Koning Boudewijnstichting). Maar zeker ook bij het bepalen van relevante eindpunten voor een studie, door input te geven bij het ontwerp van een trial en tot slot bij het vinden en ondersteunen van deelnemers.
Er zijn terechte bezorgdheden bij de bereidwillige deelname aan trials van een patiënt met een zeldzame ziekte: wordt de patiënt wel goed geïnformeerd over de precieze de precieze doelstellingen van de trial; is het ontwerp wel ‘patiënt vriendelijk’; is het ‘informed consent’ (de papieren die je tekent waarin je toestemt tot deelname) wel in een verstaanbare taal geschreven; wat als het geneesmiddel blijkt te werken maar niet op de markt komt, kan de patiënt het dan na de trial nog krijgen, …?

Maar deze bezorgdheden staan niet in de weg dat samenwerking tussen patiëntenorganisaties en de industrie belangrijk is. Meer en meer wordt samenwerking naar voor geschoven als essentieel voor het welslagen van trials. Terecht. Om je in deze materie te vormen bieden zowel EUPATI als EURORDIS trainingsmogelijkheden aan. Want je kan als patiëntenvereniging véél betekenen. En een goede samenwerking met de biofarmaceutische industrie veronderstelt een goed geïnformeerde patiëntenvertegenwoordiger. Die goede samenwerking versterkt de kansen op een betere toekomst, ook voor iedereen met ‘jouw’ ziekte.