Gentherapie, tussen hoop voor de patiënt en vrees voor druk op de uitgaven gezondheidszorg

In mei kreeg Novartis de bedenkelijke eer in de V.S. het duurste medicijn ter wereld op de markt te brengen, Zolgensma met een prijskaartje van 2.1 miljoen $ (1,87 miljoen €). Een medicijn dat kinderen met SMA, een genetische en dodelijke spierziekte, zou genezen. Het effect kan nog niet verder dan een goeie 1,5 jaar gemeten worden, zo lang duurt de trial intussen die werd opgestart bij kinderen 2 weken en  8 maanden oud. Maar de aanname is dat deze one shot therapie een blijvende inpact zou hebben. Genezing.

Echte genezing. Dat is de grote hoop die gepaard gaat met de zich in sneltempo ontwikkelende gentherapieën. Deze grijpen in op het DNA en herstellen er de ziekteverwekkende genetische fouten. Ze creëren een perspectief op genezing dat voordien ondenkbaar was voor degeneratieve en/of dodelijke aandoeningen.

Zolgensma.png

Er zitten tal van gentherapieën in de pijplijn. Daarmee ontstaat een ongekende hoop voor velen, maar tegelijkertijd dreigt er een hopeloze druk te ontstaan op de nu al exploderende kosten van de gezondheidszorg. Een argument dat de doorslag gaf om de ogenschijnlijk exuberant hoge prijs van deze therapie te aanvaarden was het volgende: de therapie vraagt om een éénmalige hoge prijs, het alternatief, Spinraza, zou heel het leven lang jaarlijks wellicht zo’n 300 000 € blijven kosten. En Spinraza moet elke vier maanden toegediend worden.

In Europa is voor Zolgensma nu de eerste stap goedkeuring door het EMA (European Medicine Agency). En dan zullen ook prijsonderhandelingen opstarten per lidstaat om het daar beschikbaar te kunnen stellen voor baby’s die hier geboren worden met SMA.

Laat ons even advocaat van de duivel spelen: wat als er volgend jaar 10 nieuwe gentherapieën op de markt moeten gebracht worden? En wat als er gentherapieën aankomen voor frequenter voorkomende aandoeningen. Niemand die nu al een plan klaar heeft om deze kansen betaalbaar te houden, maar we weten dat er aan strategieën en modellen wordt gewerkt. Hopelijk zijn we er klaar voor zijn op het moment dat deze en andere gentherapieën door EMA worden goedgekeurd. Het worden spannende tijden. Hoe zal onze toekomstige minister met deze prijsonderhandelingen omgaan? Intussen blijft de patiënt, bij gebrek aan (toegankelijke) medicatie, in het beste geval leven op hoop…

Lees de opinie van Nathan Yates, 30 jarige prof. economie en patiënt met SMA.
Andere artikels over goedkeuring Zolgensma, het duurste medicijn ter wereld, in
The Guardian
De Tijd
Het Laatste Nieuws