#ClinicalTrialsDay: België aan de top - samenwerking met PO's essentieel

Er heerste een opgetogen stemming op het Forum for Clinical Trials, van Pharma.be op 8 mei. België behoort tot de drie best presterende landen in Europa voor het aantal vergunningen voor klinische studies. Er werden 543 aanvragen voor nieuwe studies ingediend in 2018, dat is 9% méér dan in 2017.
Eén van de belangrijkste obstakels die de euforie wat dempten: de moeilijkheid om deelnemers voor de trials te vinden en ervoor te zorgen dat deze deelnemers erin blijven tot aan de eindmeet.

Het spreekt voor zich dat dit voor zeldzame ziekten extra uitdagend kan zijn. Nochtans is wie met een zeldzame ziekte wordt geconfronteerd doorgaans snel bereid is om deel te nemen aan een klinische trial. Logisch, want in veel gevallen vormen deze trials de enige kans op een geneesmiddel. Maar genoeg deelnemers vinden is voor iets wat zeldzaam is niet makkelijk. Internationale samenwerking is vaak cruciaal.   
Zeldzame ziektes zijn een wereldwijd probleem voor de volksgezondheid dat naar schatting 350 miljoen mensen treft. Voor slechts 5% van de meer dan 6.000 gekende zeldzame ziekten bestaat een genezende behandeling. Voor minder dan de helft van die zeldzame ziekten, bestaat een patiëntenorganisatie.

Patiëntenorganisaties kunnen heel wat bijdragen aan onderzoek en ontwikkeling van therapieën. Eigenlijk al bij het prioretiseren van de onderzoeksagenda voor hun ziekte (zie daarover het Mind-the-Gap!-project van de Koning Boudewijnstichting). Maar zeker ook bij het bepalen van relevante eindpunten voor een studie, door input te geven bij het ontwerp van een trial en tot slot bij het vinden en ondersteunen van deelnemers.
Er zijn terechte bezorgdheden bij de bereidwillige deelname aan trials van een patiënt met een zeldzame ziekte: wordt de patiënt wel goed geïnformeerd over de precieze de precieze doelstellingen van de trial; is het ontwerp wel ‘patiënt vriendelijk’; is het ‘informed consent’ (de papieren die je tekent waarin je toestemt tot deelname) wel in een verstaanbare taal geschreven; wat als het geneesmiddel blijkt te werken maar niet op de markt komt, kan de patiënt het dan na de trial nog krijgen, …?

Maar deze bezorgdheden staan niet in de weg dat samenwerking tussen patiëntenorganisaties en de industrie belangrijk is. Meer en meer wordt samenwerking naar voor geschoven als essentieel voor het welslagen van trials. Terecht. Om je in deze materie te vormen bieden zowel EUPATI als EURORDIS trainingsmogelijkheden aan. Want je kan als patiëntenvereniging véél betekenen. En een goede samenwerking met de biofarmaceutische industrie veronderstelt een goed geïnformeerde patiëntenvertegenwoordiger. Die goede samenwerking versterkt de kansen op een betere toekomst, ook voor iedereen met ‘jouw’ ziekte.